血液疾患指定難病 第60号
再生不良性貧血
Aplastic Anemia
概要
骨髄での造血幹細胞が障害され、汎血球減少（赤血球・白血球・血小板の全てが減少）をきたす疾患。重症度に応じて治療方針が大きく異なる。
＋主な症状
- 貧血症状（動悸・息切れ・倦怠感・顔面蒼白）
- 感染症にかかりやすい（白血球減少）
- 出血しやすい（血小板減少：紫斑・鼻出血・歯肉出血）
🔬原因・メカニズム
多くは自己免疫性（T細胞による造血幹細胞攻撃）。一部は薬剤性・ウイルス感染後（肝炎ウイルス等）・先天性（ファンコニー貧血等）。
🩺診断方法
末梢血検査（汎血球減少）・骨髄検査（低形成・脂肪髄・造血細胞の著減）。重症度分類（非重症・重症・最重症）が治療方針に影響。
💊治療法
同種造血幹細胞移植（若年・重症例・ドナーあり）・免疫抑制療法（抗胸腺細胞グロブリン＋シクロスポリン）・エルトロンボパグ（血小板産生促進薬、造血幹細胞刺激効果もあり）。
🔬治験情報
この疾患の治験情報（ClinicalTrials.gov）
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詳しい情報
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